O femeie din Germania, diagnosticată cu trei boli autoimune, a intrat în remisiune completă după ce a urmat un tratament experimental care i-a „resetat” sistemul imunitar. Pacienta, în vârstă de 47 de ani, suferea de afecțiuni grave, care o obligau anterior să primească transfuzii zilnice de sânge. Terapia inovatoare, bazată pe celule CAR-T, a oferit o speranță reală în lupta cu aceste afecțiuni complexe.
Cum a fost posibilă remisiunea?
Pacienta a fost diagnosticată cu anemie hemolitică autoimună (AIHA), o boală rară în care sistemul imunitar atacă globulele roșii. Ulterior, au fost diagnosticate și sindromul antifosfolipidic (APLAS) și trombocitopenie imună (ITP). Aceste combinații de afecțiuni o forțau să facă zilnic transfuzii și să urmeze tratamente anticoagulante. De-a lungul anilor, a încercat nouă tipuri diferite de terapii, însă fără rezultate de durată.
Tratamentul cu celule CAR-T presupune prelevarea celulelor sistemului imunitar, modificarea lor genetică pentru a viza o țintă specifică și reintroducerea lor în organism. În cazul pacientei din Germania, cercetătorii au prelevat celulele T ale acesteia și le-au modificat pentru a ținti o proteină numită CD19, aflată pe suprafața celulelor B, responsabile de producerea anticorpilor. După reintroducerea lor în organism, aceste celule modificate au început să elimine celulele B defecte.
Evoluția pacientei după tratament
Rezultatele au fost remarcabile. La doar șapte zile după tratament, pacienta a încetat să mai aibă nevoie de transfuzii. După zece zile de la externare, pacienta „a înregistrat o creștere rapidă și remarcabilă a forței fizice și a putut reveni la activități zilnice normale”, conform studiului.
Analizele efectuate la 25 de zile au confirmat remisiunea completă. Nivelul hemoglobinei a revenit la normal, numărul trombocitelor s-a stabilizat, iar anticorpii responsabili de formarea cheagurilor au scăzut. După 322 de zile, celulele B au început să reapară, dar majoritatea erau „naive”, fără memorie imunologică, ceea ce înseamnă că nu mai atacau celulele sănătoase.
Perspectivele terapiei CAR-T în bolile autoimune
Fabian Muller, hematolog la Spitalul Universitar din ERLANGEN, a declarat că „tratamentul s-a dovedit extrem de eficient în eliminarea simultană a celor trei boli autoimune. După mai bine de un deceniu de boală, pacienta se află acum în remisiune fără tratament și poate duce o viață aproape normală.” El a mai adăugat că „viteza și amploarea răspunsului au fost remarcabile.”
În prezent, echipa de cercetare consideră că utilizarea mai timpurie a terapiei CAR-T ar putea preveni complicațiile cauzate de ani de tratamente ineficiente. Studiul de caz a fost publicat în revista Med.
Sursa: Descopera
